7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
党的领导是法治中国建设的根本保证******
作者：徐明（中国地质大学（武汉）公共管理学院教授、自然资源部法治研究重点实验室研究员）
党的二十大报告指出：全面建设社会主义现代化国家、全面推进中华民族伟大复兴，关键在党。近年来，中共中央印发的《法治中国建设规划(2020-2025年)》和国务院印发的《法治政府建设实施纲要（2021-2025）》,两者承前启后相互衔接，在确保“十四五”时期“一规划两纲要”的统一协调的基础上，为构建更加完善更加与时俱进的法治中国，绘就出了宏伟蓝图，为全面推进法治中国建设、全面建设社会主义现代化国家，指引了更加明确的方向。法治中国建设是中华民族需要长期坚持的一项光荣而重大的历史任务，也是中华民族必须面临的一场自上而下的深刻的社会变革。法治中国建设是我们党和国家当前和今后相当长时间内的重大工作，必须加强党中央对这一重大工作的集中统一领导，党的领导是法治中国建设的根本保证。
党的领导是社会主义法治的本质要求
中国特色社会主义最本质的特征是中国共产党领导，党是最高的政治领导力量，是领导一切的，这是新时代党建实践的升华，对党建理论认识的一次重大飞跃，也是建党百年历史经验的深刻总结。党领导一切自然包括对法治工作的领导，法治工作只有在党的领导下，与党的路线方针政策保持一致，才能更好地发挥法治固根本的作用，才能更好地服务社会、造福人民，所以坚持党对法治工作的领导，是确保法治工作正确方向的前提，是法治工作高质量发展的必然要求，是推进全面依法治国走向成功的根本保证。在全面推进法治中国建设的过程中，我们必须一体推进党的建设和法治建设，这是我国法治建设必须解决的核心问题，是政治和法治关系在党的建设中的集中反映，关键在正确认识党和法的关系，正确处理坚持党的领导和依法治国的关系。必须抓住党的全面领导这个根本，并以此为一切活动的立足点和出发点，在全面推进中国式现代化的过程中，不断把中国特色社会主义法治优势转化为国家治理效能。
党的领导是社会主义法治的最大优势
社会主义法治之所以能固根本，长期造福人民，历史和现实都以无可辩驳的事实证明：党的领导是社会主义法治的最大优势，它是由我国宪法和法律的性质决定的，是历史的必然、人民的心声。新中国成立之初，就通过宪法这一根本大法确立了中国共产党的领导地位；党的十一届三中全会以来通过不断强化社会主义法治建设，全面推进有法可依、有法必依、执法必严、违法必究的方针，我国法治化进程全面提速，民主化进程全面提升；党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央全面推进依法治国，立足我国实际，在更高起点上统筹推进科学立法、严格执法、公正司法、全民守法，法治中国建设全面有序推进。与此同时，党中央不断推进司法改革，强化全面依法治国的体制机制建设，加强对法治中国建设的集中统一领导。党的十八届四中全会审议通过的《中共中央关于全面推进依法治国若干重大问题的决定》标志我国法治建设全面进入一个新的阶段，党中央从战略部署的高度对全面依法治国作出了顶层设计。党的十九届三中全会决定组建中央全面依法治国委员会，对全面推进依法治国进行新的战略部署，注重从顶层设计、总体布局、统筹协调等方面全面系统阐述新时代推进全面依法治国的重要思想和重大意义。中共中央办公厅、国务院办公厅印发《党政主要负责人履行推进法治建设第一责任人职责规定》，明确党政主要负责人为切实履行法治建设的重要组织者、推动者和实践者，这些将进一步促进党领导的社会主义法治的最大优势的发挥。
党的领导是破解法治领域改革难题的重要法宝
党的二十大报告明确提出要在法治轨道上全面建设社会主义现代化国家。在法治的轨道上全面建设社会主义现代化国家首先必须要搞好法治建设。法治建设是一项复杂系统的工程，涉及到国家政治、经济、科学、文化、外交等，涵盖法治国家、法治政府、法治社会建设的方方面面，贯穿于立法、执法、司法、守法各领域各环节，事关国家改革发展稳定的大局。当今世界局势变化多端，我国正处于实现中华民族伟大复兴的关键期，改革攻坚的深水期，发展稳定安全任务艰巨繁重，在全面推进依法治国的过程中，法治领域复杂性、敏感性、艰巨性问题不断凸显，改革发展面临许多难啃的硬骨头、难铲的绊脚石。中国共产党在任何时候都是中国特色社会主义事业的领导核心，是我们破解法治领域一切改革难题的前提。坚持党的领导，要善于从政治上分析问题解决问题，在坚持党对全面依法治国的领导这一根本问题上，我们必须保持清醒的认识，必须旗帜鲜明讲政治，坚持讲政治和讲法律的有机统一，要在大是大非面前不断提升政治判断力，要不断提高对新时代党的思想理论的政治领悟力，要不断提高对党的路线方针政策贯彻落实的政治执行力，这是我们破解法治领域改革难题的关键。在法治中国建设的过程中，我们只有在党的集中统一领导下，牢记新时代中国共产党的使命任务，自信自立、守正创新、踔厉奋发、勇毅前行，才能充分发挥党协调各方力量资源的优势，才能集中力量办大事，才能攻坚克难，不断取得新的突破性进展，才能迎刃而解法治领域改革难题。要破解法治改革领域的难题，必须加强立法，立法必须科学，科学立法是解决一切难题的前提，严格执法是基础，公正司法是防线，全民守法是关键，四个方面紧密联系互为支撑。不断加强体制机制建设，要立足于制度完善，着眼于体制改革，致力于机制创新，要全面深化司法领域的改革，为推进党的领导制度化、法治化建设营造优质的法治环境。
党的领导是社会主义法治最根本的保证
法治与政治难舍难分，任何形式的法治都是以一定的政治理论、政治逻辑、政治立场为支撑的，任何时代的法治都会深深地打上那个时代的政治烙印，法治本身是一种具有鲜明时代色彩的政治形态。坚持党对全面依法治国的领导是确保我国法治坚持正确方向的前提。中共中央印发的《法治中国建设规划（2020－2025年）》提出：“健全党的全面领导制度。推进党的领导入法入规，着力实现党的领导制度化、法治化。”“入法”就是将党的领导这种制度形式以法律形式固定下来，上升到国家法律层面，让党的领导于法有据，通过法律明确党的领导地位，规范党的领导活动，有序推进党的领导法治化。“入规”就是加强党的制度建设，通过制度来保障党的领导地位，推进党的建设，强化党的职责，全面推进党的领导制度化。法律和制度是全面贯彻实施党的路线方针政策的双重保证，要进一步发挥人大主导立法的作用，突出政府在立法工作中的重要性，加快推进立法体制改革和立法机制创新，全面加强新时代的立法工作，特别加强重点领域立法，重视新兴领域立法，完善涉外领域立法，将新时代符合党的主张、人民意愿的新理念新思想，严格按照法定程序转化为国家意志，转化为全社会共同遵循的法治准则，始终将党的领导作为我国法治建设源源不断的力量源泉。
为了更好地保证党对法治中国建设的全面领导，必须全面贯彻落实好党的二十大报告精神，时刻牢记新时代新征程中国共产党的使命任务，进一步完善以宪法为核心的中国特色社会主义法律体系，增强“四个意识”、坚定“四个自信”、做到“两个维护”。要进一步加强党对立法工作的领导，特别是立法机关要紧扣国家发展的实际，紧扣法治中国建设的需求，坚持质量与效率并重，使我国的立法更加科学、更加民主，全面提升依法立法水平，让立法真正能够反映党的意志和人民的心声。要深入开展法治宣传工作，让法治成为中华民族的一种崇高的信仰，永远根植于人民心中。党员领导干部在全面依法治国的过程中，要发挥好“关键少数”的作用，必须有清醒的政治自觉，不断运用法治思维方式，做好法治中国建设的模范。党要成为带头守法的领头雁，始终坚持在宪法法律范围内活动，坚决维护国家法治统一、尊严、权威，切实保证宪法法律有效实施。
[本文系2019年国家社科基金重点项目“我国人类遗传资源保护的立法机理与制度构建研究”（19AFX021）的阶段性成果。]
